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第1463章 艾米莉看到的另一种学术氛围(第2页)

秦铮从拐角处冲出来,手里举着笔记本电脑,屏幕还亮着,上面跑着一串数据。

“艾米莉博士!第二批食蟹猴的七十二小时安全性数据出来了。全部在安全范围。谷草谷丙正常,肌酐正常,血常规正常。最重要的是运动神经元计数,给药组和对照组依然无显着差异。aaV载体本身没有杀死额外的运动神经元!”

“转导效率呢?”

“脊髓前角运动神经元的aaV转导效率,百分之七十八!”

秦铮把电脑搁在石墩上,手指在触摸板上滑了三次才点对位置。

“顾雨的第四代衣壳把转导效率从百分之四十一提到了百分之七十八。翻了一倍!跨越血脑屏障的转导效率也提升了,运动皮层转导效率达到百分之六十三。”

艾米莉放下红豆沙,手指上的洗洁精泡沫还没擦干,直接在触摸板上滑动数据表格。

一行一行看。

看到最后一行时,手指停住了。

“秦铮,你知道这个数据意味着什么吗?”

“知道。安全性数据和转导效率数据同时达标,渐冻症基因治疗的临床前验证可以正式启动了,比原计划提前了至少两个月。”

“不是这个。”

艾米莉摇摇头。

“意味着我在帝国理工做了六年的小胶质细胞研究,终于有了用武之地。你们把基因编辑和衣壳工程的路径跑通了,接下来需要有人在小胶质细胞上做功能验证。用aaV递送靶向小胶质细胞的免疫调节因子,把早期保护和晚期促炎两个阶段分开,这是我六年来最想做但一直没做成的实验。”

“为什么没做成?”

“因为帝国理工没有能把aaV衣壳做到百分之七十八转导效率的团队,顾雨用一代衣壳就把我六年的瓶颈打穿了。”

顾雨从实验室里走出来,嘴里叼着棒棒糖。

这次是柠檬味的,说话时糖在牙齿上磕得哒哒响。

“艾米莉博士,你别谦虚。衣壳只是递送工具,真正决定疗效的是递送进去之后干什么。小胶质细胞的双面角色调控,全球只有你一个人做了系统性的功能验证实验。衣壳我们可以筛,但你那张小胶质细胞的功能图谱,没人画得出来。”

“你读过我那篇natureneurosnetce?”

“不但读了,还做了批注。”

顾雨从白大褂口袋里掏出一本翻得起了毛边的笔记本,翻到某一页。

“你在论文图三c里展示了小胶质细胞在早期保护阶段的转录组特征,用Rna-seq做了时间序列。但时间点只取了三个,六小时,十二小时,二十四小时。我觉得应该在三个小时和四十八小时各加一个时间点。”

“为什么是这三个小时和四十八小时?”

“秦铮的药代模型预测显示,aaV递送后三小时是衣壳解壳的峰值,四十八小时是转基因表达的第一个峰值。你把这两条曲线叠加到你论文里的时间序列上,会现曲线拐点恰好落在这两个位置。你没取这两个时间点,等于漏掉了拐点。拐点是最重要的,它决定了小胶质细胞从保护转向促炎的时间窗口。”

艾米莉接过笔记本,看完批注。

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