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第1471章 取得新的进展（第2页）

。两条曲线像从一个模子里刻出来的。

“不同语言，不同人种，不同基因突变背景，临终前的修复轴激活模式完全相同。说明不管第一块多米诺骨牌是什么，最后倒下的那块都是同一块。”

“哪块？”

“线粒体maVs的Ros感知阈值。渐冻症的真正病根，是线粒体对外界损伤的感知失灵了。它感觉不到运动神经元在受伤。感觉不到，就不会启动修复。一直等到损伤积累到快死的程度，Ros浓度冲破了畸高的阈值，它才突然醒了。”

“醒是醒了，但能量不够了。只能烧最后一团火，烧完就灭。”

“我们之前设计的第四代表达盒，等于给线粒体装了一个人工耳朵，让它在Ros还没那么高的时候就能听到运动神经元的呼救信号。”

“不光是耳朵。”

秦铮把第四代表达盒的设计图在屏幕上打开。

“bdnF定点释放之后，运动神经元的整体代谢压力下降，线粒体的工作负担减轻，Ros水平自然降下来，maVs的阈值跟着回落到正常水平。这是一个正反馈环路。”

“环路怎么转？”

“bdnF降Ros，Ros降阈值，阈值降了maVs能被正常激活，maVs激活了bdnF进一步上调，只要启动第一步，环路就会自己转起来。”

“环路的起点是什么？”

“第一步的bdnF。我们现在能人工给第一步，让环路启动。但最终的目标，是找到能让环路自己启动的方法。不用外源基因，不用aaV载体，靠人体自身的调节机制把maVs的阈值降下来。”

“用中药能不能降？”

陆小满突然问了一句。

所有人都转头看她。她站在白板前，手里拿着红色记号笔，笔尖点在“扶正祛邪”

四个字上。

“丁若谷的三药联用方案，丹酚酸b是抗缺氧的，相当于给线粒体减轻工作负担。三七皂苷R1是软基质的，相当于给运动神经元换一个软垫子。灵芝酸a是降酸改善微环境的，相当于给细胞洗澡。三药联用没有直接给bdnF，但三年生存率高了近十个百分点。”

“这十个百分点是什么？”

“是不是三药把线粒体的Ros水平降下来了，让maVs的阈值往下降了？”

秦铮在键盘上飞快敲击，调出丹酚酸b的已知分子靶点数据。

“有可能。丹酚酸b的分子靶点之一是sIRt1，sIRt1的激活可以直接去乙酰化pgc-1a。pgc-1a是线粒体生物合成的主控开关。三药联用，可能不是在修运动神经元，是在修线粒体。”

“线粒体好了，运动神经元自己会修自己。”

“那是不是意味着，渐冻症的早期干预不需要等aaV载体获批？用中药把线粒体功能稳住，让maVs的阈值维持正常水平，就能延缓运动神经元死亡，给基因治疗争取时间窗口。”

“不只争取时间窗口。”

布莱恩把搪瓷杯搁在实验台上，红枣茶的热气在眼镜片上凝了一层薄雾。

“中医和基因编辑走的是一条路的两条车道。基因编辑是快车道，直接给第一步的bdnF。中药是慢车道，慢慢把线粒体养回来。快车道跑通了能救命，慢车道跑通了能防病，两条道都通到罗马。”

“罗马是什么？”

“线粒体，maVs。Ros感知阈值。叫法不一样，根是同一个根。正气存内，邪不可干。丁若谷在山上种了十八年丹参，他想通的道理，我们花了半个多月在猴子身上验证了。”